Doorbraak in strijd tegen nierziekten bij kinderen: Nierstichting zet cruciale stap naar genezing
De Nierstichting start met de ontwikkeling van baanbrekende gentherapie met € 10 miljoen uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij.
Elk jaar krijgen honderden kinderen in Nederland te horen dat ze een nierziekte hebben. Voor hen is er op dit moment geen genezing mogelijk. Zij ondergaan levenslang behandelingen en hebben een veel kortere levensverwachting dan gezonde kinderen. Om hier verandering in te brengen, heeft de Nierstichting samen met onderzoekers en alle kindernierartsen in Nederland Kidnie opgericht. Dankzij een bijdrage van € 10 miljoen uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij kan Kidnie nu een gentherapie ontwikkelen die genezing van nierziekten bij kinderen mogelijk maakt.
Van 0% naar 25% kans op genezing
“Tot nu toe moeten wij ouders vertellen dat hun kind nooit meer beter wordt,” zegt Michiel Schreuder, kindernierarts, hoogleraar Kindernefrologie aan het Radboudumc Amalia Kinderziekenhuis, en mede-initiatiefnemer van Kidnie. “Dankzij het Droomfonds wordt iets wat tien jaar geleden nog onmogelijk leek, nu realiteit. Met behulp van gentherapie kunnen we naar verwachting bij 25% van de kinderen met een nierziekte genezing mogelijk maken. Dit betekent voor de meer dan vierduizend kinderen en hun families een kans op een toekomst zonder constante ziekenhuisbezoeken en onzekerheid. Voor kinderen zoals Roan kan dit het verschil maken tussen overleven en echt leven.”
Roan wil leven als een normale tiener
Hoe groot de impact van een nierziekte is, weet Roan (15 jaar) als geen ander. Hij heeft cystinose, een aangeboren nierziekte waarbij de nieren steeds slechter gaan werken. Elke dag slikt hij dertig pillen om niet nog zieker te worden. Hij leeft van medicijnmoment naar medicijnmoment. Tussendoor probeert hij op school en thuis zo normaal mogelijk te leven, maar dat is niet eenvoudig. De verwachting is dat hij voor zijn 20e een niertransplantatie nodig heeft of aan de dialyse moet.
Revolutionaire aanpak en baanbrekend onderzoek
Nergens ter wereld bundelen alle kindernierartsen en biomedisch onderzoekers van één land zo intensief hun krachten om genezing van nierziekten bij kinderen mogelijk te maken. In samenwerking met de Nierstichting zijn zij in 2023 onder de naam Kidnie gestart met een fundamenteel andere aanpak, gedreven door de snelle vooruitgang in gentherapie. Waar de wetenschap tot voor kort nog niet ver genoeg was, staan de technieken nu op een keerpunt: het is voor het eerst mogelijk om nierziekten bij de bron aan te pakken. Volgens prof. Schreuder is dat essentieel: “Zolang we het huidige systeem niet doorbreken, blijven kinderen de dupe. Dit project is een blauwdruk voor een effectievere en patiëntgerichtere medische wetenschap en wordt wereldwijd nauwlettend gevolgd door collega’s.”
Van droom naar werkelijkheid
De Nationale Postcode Loterij steunt met het Droomfonds initiatieven die een grote maatschappelijke impact hebben en zonder deze steun moeilijk van de grond komen. “De Nierstichting heeft laten zien dat zij met lef en innovatievermogen de status quo durft te doorbreken,” zegt Jonne Arnoldussen, Managing Director van de Nationale Postcode Loterij. “Dit project heeft de potentie om wereldwijd impact te maken. We zijn dan ook trots dat we, dankzij onze deelnemers, kunnen bijdragen aan deze veelbelovende ontwikkeling.”
Deze doorbraak is volgens Tom Oostrom, directeur van de Nierstichting, de kans waar kinderen met een nierziekte en hun families al zo lang over dromen: “Tot nu toe draaide alles om het remmen van de achteruitgang, maar nu kunnen we spreken over genezing in plaats van behandelen. Dit is niet zomaar een medische doorbraak, maar het betekent eindelijk toekomstperspectief voor kinderen en hun families.”
Bron: Nierstichting